C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/11 (2006.01) A01N 43/04 (2006.01) A61K 31/713 (2006.01) C07H 21/02 (2006.01) C07H 21/04 (2006.01) C12P 19/34 (2006.01)
Patent
CA 2554212
[00101] The present invention concerns methods and nucleic acid based reagents useful in modulating gene expression in a variety of applications, including use in therapeutic, veterinary, agricultural, diagnostic, target validation, and genomic discovery applications. Specifically, the invention relates to multifunctional short interfering nucleic acid (multifunctional siNA) molecules that modulate the expression of one or more genes in a biologic system, such as a cell, tissue, or organism via RNA interference (RNAi). The bifuntional short interfering nucleic acid (multifunctional siNA) molecules of the invention can target more than one regions of nucleic acid sequence in a single target nucleic acid molecule or can target regions of nucleic acid sequence in differing target nucleic acid molecules. The self multifunctional siNA molecules are useful in the treatment of any disease or condition that responds to modulation of gene expression or activity in a cell, tissue, or organism.
La présente invention concerne des procédés et des réactifs à base d'acides nucléiques permettant de moduler l'expression génétique dans diverses applications, y compris des application thérapeutiques, vétérinaires, agricoles, diagnostiques, des applications de validation de cible et de découverte du génome. L'invention concerne plus précisément des molécules d'acide nucléique interférant court multifonctionnel (siNA multifonctionnel) qui modulent l'expression d'un ou plusieurs gènes dans un système biologique, tel qu'une cellule, un tissu ou un organisme par interférence ARN (iARN). Les molécules d'acide nucléique interférant court bifonctionnel (siNA) de l'invention peuvent cibler plus d'une région d'une séquence nucléique dans une seule molécule d'acide nucléique cible ou peuvent cibler des régions d'une séquence nucléique dans différentes molécules d'acide nucléique cibles. Les molécules d'acide nucléique interférant court multifonctionnel en soi sont utiles pour le traitement de maladies ou de troubles répondant à la modulation de l'expression génétique ou de l'activité dans une cellule, un tissu ou un organisme.
Jadhav Vasant
Zinnen Shawn
Sirna Therapeutics Inc.
Smart & Biggar
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1760533