C - Chemistry – Metallurgy – 07 – H
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
07
H
C07H 21/04 (2006.01) A61K 47/48 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C07H 21/02 (2006.01) C12N 15/11 (2006.01) C12N 15/85 (2006.01) C12N 15/86 (2006.01) C12P 19/34 (2006.01) C12Q 1/68 (2006.01) A61K 38/00 (2006.01)
Patent
CA 2455447
The present invention concerns methods and reagents useful in modulating gene expression in a variety of applications, including use in therapeutic, diagnostic, target validation, and genomic discovery applications. Specifically, the invention relates to small nucleic acid molecules, such as short interfering nucleic acid (siNA), short interfering RNA (siRNA), double- stranded RNA (dsRNA), micro-RNA (miRNA), and short hairpin RNA (shRNA) molecules capable of mediating RNA interference (RNAi) against target nucleic acid sequences. The small nucleic acid molecules are useful in the treatment of any disease or condition that responds to modulation of gene expression or activity in a cell, tissue, or organism.
L'invention concerne des méthodes et des réactifs utilisés pour moduler une expression génique dans une variété d'applications, notamment dans des applications thérapeutiques, diagnostiques, de validation de cible et de découverte génomique. L'invention concerne, plus spécifiquement, de petites molécules d'acide nucléique, tel qu'un acide nucléique d'interférence court (INA), un ANR d'interférence court (siRNA), un ARN double brins (dsRNA), un micro-ARN (miRNA) et des molécules d'ARN court en épingle à cheveux (shRNA) capables d'induire une médiation d'interférence ARN (RNAi) par rapport à des séquences cibles d'acide nucléique. On utilise ces petites molécules d'acide nucléiques pour traiter une maladie ou un état quelconque répondant à la modulation de l'expression d'un gène ou d'une activité dans une cellule, un tissu, ou un organisme.
Beigelman Leonid
Chowrira Bharat
Fosnaugh Kathy
Jamison Sharon
Mcswiggen James
Sirna Therapeutics Inc.
Smart & Biggar
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1864970