C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/11 (2006.01) A61K 9/127 (2006.01) A61K 31/713 (2006.01)
Patent
CA 2633684
The present invention relates to compounds, compositions, and methods for the study, diagnosis, and treatment of traits, diseases and conditions that respond to the modulation of gene expression and/or activity. The present invention is also directed to compounds, compositions, and methods relating to traits, diseases and conditions that respond to the modulation of ex- pression and/or activity of genes involved in gene expression pathways or other cellular processes that mediate the maintenance or development of such traits, diseases and conditions. Specifically, the invention relates to double stranded nucleic acid molecules in- cluding small nucleic acid molecules, such as short interfering nucleic acid (siNA), short interfering RNA (siRNA), double-stranded RNA (dsRNA), micro-RNA (miRNA), and short hairpin RNA (shRNA) molecules capable of mediating RNA interference (RNAi) against gene expression, including cocktails of such small nucleic acid molecules and lipid nanoparticle (LNP) formulations of such small nucleic acid molecules. The present invention also relates to small nucleic acid molecules, such as siNA, siRNA, and others that can inhibit the function of endogenous RNA molecules, such as endogenous micro-RNA (miRNA) (e.g, miRNA inhibitors) or endogenous short interfering RNA (siRNA), (e.g., siRNA inhibitors) or that can inhibit the function of RISC (e.g., RISC inhibitors), to modulate gene expression by interfering with the regulatory function of such endogenous RNAs or proteins associated with such endogenous RNAs (e.g., RISC), including cocktails of such small nucleic acid molecules and lipid nanoparticle (LNP) formulations of such small nucleic acid molecules. Such small nucleic acid molecules and are useful, for example, in providing compositions to prevent, inhibit, or reduce diseases, traits and conditions that are associated with gene expression or activity in a subject or organism.
La présente invention se rapporte à des composés, compositions et des procédés permettant d'étudier, de diagnostiquer et de traiter des caractères, maladies et pathologies qui répondent à la modulation de l'expression et/ou de l'activité génique. Cette invention concerne également des composés, des compositions et des procédés se rapportant aux caractères, aux maladies et aux pathologies qui répondent à la modulation de l'expression et/ou de l'activité des gènes impliqués dans les mécanismes d'expression génique ou dans d'autres processus cellulaires qui médient le maintien ou le développement de ces caractères, maladies ou pathologies. De manière plus spécifique, l'invention concerne des molécules d'acide nucléique double brin comprenant de petites molécules d'acide nucléique, telles que des molécules d'acide nucléique interférant court (siNA), d'ARN interférant court (siRNA), d'ARN bicaténaire (dsRNA), de micro-ARN (miRNA), et d'ARN en épingle à cheveux court (shRNA) capables de médier l'interférence d'ARN (RNAi) par rapport à l'expression génique, y compris des mélanges de telles petites molécules d'acide nucléique et des formulations de nanoparticules lipidiques (LNP) de telles petites molécules d'acide nucléique. La présente invention concerne également de petites molécules d'acide nucléique, telles que siNA, siRNA, et d'autres molécules qui peuvent inhiber la fonction des molécules d'ARN endogène, telles que le micro-ARN endogène (miRNA) (par exemple les inhibiteurs de miRNA) ou l'ARN interférant court endogène (siRNA) (par exemple les inhibiteurs de siRNA) ou qui peuvent inhiber la fonction de RISC (par exemple, les inhibiteurs de RISC), pour moduler l'expression génique en interférant avec la fonction régulatrice de ces ARN endogènes ou des protéines associées à de tels ARN endogènes (par exemple, RISC), y compris des mélanges de ces petites molécules d'acide nucléique et des formulations de nanoparticules lipidiques (LNP) de ces petites molécules d'acide nucléique. De telles petites molécules d'acide nucléique sont utiles, par exemple, pour former des compositions qui empêchent, inhibent ou réduisent les maladies, les caractères et les pathologies associés à l'expression ou l'activité génique chez un sujet ou dans un organisme.
Guerciolini Roberto
Jadhav Vasant
Mcswiggen James
Morrissey David
Vargeese Chandra
Norton Rose Or S.e.n.c.r.l. S.r.l./llp
Sirna Therapeutics Inc.
LandOfFree
Rna interference mediated inhibition of hepatitis c virus... does not yet have a rating. At this time, there are no reviews or comments for this patent.
If you have personal experience with Rna interference mediated inhibition of hepatitis c virus..., we encourage you to share that experience with our LandOfFree.com community. Your opinion is very important and Rna interference mediated inhibition of hepatitis c virus... will most certainly appreciate the feedback.
Profile ID: LFCA-PAI-O-1712641