C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/11 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01)
Patent
CA 2658183
The present invention relates to compounds, compositions, and methods for the study, diagnosis, and treatment of traits, diseases and conditions that respond to the modulation of Proprotein Convertase Subtilisin Kexin 9 (PCSK9) gene expression and/or activity. The present invention is also directed to compounds, compositions, and methods relating to traits, diseases and conditions that respond to the modulation of expression and/or activity of genes involved in Proprotein Convertase Subtilisin Kexin 9 (PCSK9) gene expression pathways or other cellular processes that mediate the maintenance or development of such traits, diseases and conditions. Specifically, the invention relates to double stranded nucleic acid molecules including small nucleic acid molecules, such as short interfering nucleic acid (siNA), short interfering RNA (siRNA), double-stranded RNA (dsRNA), micro- RNA (miRNA), and short hairpin RNA (shRNA) molecules capable of mediating RNA interference (RNAi) against Proprotein Convertase Subtilisin Kexin 9 (PCSK9) gene expression, including cocktails of such small nucleic acid molecules and lipid nanoparticle (LNP) formulations of such small nucleic acid molecules. The present invention also relates to small nucleic acid molecules, such as siNA, siRNA, and others that can inhibit the function of endogenous RNA molecules, such as endogenous micro-RNA (miRNA) (e.g, miRNA inhibitors) or endogenous short interfering RNA (siRNA), (e.g., siRNA inhibitors) or that can inhibit the function of RISC (e.g., RISC inhibitors), to modulate gene expression by interfering with the regulatory function of such endogenous RNAs or proteins associated with such endogenous RNAs (e.g., RISC), including cocktails of such small nucleic acid molecules and lipid nanoparticle (LNP) formulations of such small nucleic acid molecules. Such small nucleic acid molecules and are useful, for example, in providing compositions to prevent, inhibit, or reduce metabolic diseases, traits and conditions, including but not limited to hyperlipidemia, hypercholesterolemia, cardiovascular disease, atherosclerosis, hypertension, diabetis (e.g., type I and/or type II diabetis), insulin resistance, obesity and/or other disease states, conditions, or traits that are associated with gene expression or activity in a subject or organism.
La présente invention concerne des composés, des compositions et des procédés destinés à l'étude, au diagnostic et au traitement de caractères, de maladies et de pathologies qui répondent à la modulation de l'expression et/ou de l'activité du gène de la proprotéine convertase subtilisine kexine de type 9 (PCSK9). La présente invention concerne également des composés, des compositions et des procédés associés à des caractères, des maladies et des pathologies qui répondent à la modulation de l'expression et/ou de l'activité de gènes impliqués dans les voies de l'expression du gène de la proprotéine convertase subtilisine kexine de type 9 (PCSK9) ou d'autres processus cellulaires qui médient le maintien ou le développement desdits caractères, desdites maladies et pathologies. Spécifiquement, l'invention concerne des molécules d'acide nucléique double brin, incluant de petites molécules d'acide nucléique, telles que les molécules de petits acides nucléiques interférants (ANsi), de petits ARN interférants (ARNsi), d'ARN double brin (ARNds), de micro-ARN (ARNmi), et de petits ARN en épingle à cheveux (ARNsh), capables de médier une interférence de l'ARN (ARNi) contre l'expression du gène de la proprotéine convertase subtilisine kexine de type 9 (PCSK9), incluant des cocktails de telles petites molécules d'acide nucléique et de formulations de nanoparticules lipidiques (LNP) de telles petites molécules d'acide nucléique. La présente invention concerne également de petites molécules d'acide nucléique, telles que des ANsi, des ARNsi et d'autres, qui peuvent inhiber le fonctionnement de molécules d'ARN endogènes, telles que les micro-ARN endogènes (ARNmi) (notamment des inhibiteurs de l'ARNmi) ou les petits ARN interférants endogènes (ARNsi) (notamment des inhibiteurs de l'ARNsi), ou qui peuvent inhiber le fonctionnement de la protéine RISC (notamment des inhibiteurs de la RISC), pour moduler l'expression du gène par une interférence avec la fonction de régulation de tels ARN endogènes ou de protéines associées avec de tels ARN endogènes (notamment la protéine RISC), incluant des cocktails de telles petites molécules d'acide nucléique et de formulations de nanoparticules lipidiques (LNP) de telles petites molécules d'acide nucléique. De telles petites molécules d'acide nucléique se révèlent utiles, par exemple, pour l'élaboration de compositions destinées à prévenir, à inhiber ou à restreindre des maladies, des caractères et des pathologies métaboliques, incluant, mais sans s'y limiter, l'hyperlipidémie, l'hypercholestérolémie, une maladie cardiovasculaire, l'athérosclérose, l'hypertension, le diabète (notamment le diabète de type I et/ou de type II), la résistance à l'insuline, l'obésité et/ou d'autres états maladifs, pathologies ou caractères qui sont associés à l'expression du gène ou à l'activité chez un sujet ou un organisme.
Jadhav Vasant
Mcswiggen James
Vargeese Chandra
Norton Rose Or S.e.n.c.r.l. S.r.l./llp
Sirna Therapeutics Inc.
LandOfFree
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