Rna targeting compounds and methods for making and using same

Details Rna targeting compounds and methods for making and using same Rna targeting compounds and methods for making and using same

C - Chemistry, Metallurgy

08

G

C08G 69/48 (2006.01) C07K 5/06 (2006.01) C07K 7/00 (2006.01) C08G 69/10 (2006.01) C12Q 1/68 (2006.01)

Patent

CA 2678967

Disclosed are RNA targeting compounds having the formula : wherein j is an integer from 1 to 100; each i is the same or different and is zero or an integer from 1 to 100; each Z1 represents the same or different linking moiety; each R1 is the same or different and represents an alkyl group or an aryl group; each Q1 represents the same or different RNA binding ligand; Q2 is an alkyl group; Q3 is a halogen, an alkyl group, an aryl group, or an amine. Also disclosed are RNA targeting compounds that include a polymer backbone and two or more pendant RNA binding ligands that are bound to the polymer backbone. Methods for using the subject RNA targeting compounds to treat myotonic dystrophy and other diseases are also disclosed, as are compounds that can be used to prepare the subject RNA targeting compounds.

L'invention concerne des composés de ciblage d'ARN ayant la formule : dans laquelle j est un nombre entier de 1 à 100 ; chaque i est identique ou différent, et est nul ou un nombre entier de 1 à 100 ; chaque Z1 représente le même fragment de liaison ou un fragment de liaison différent ; chaque R1 est identique ou différent et représente un groupe alkyle ou un groupe aryle ; chaque Q1 représente le même ligand de liaison d'ARN ou un ligand de liaison d'ARN différent ; Q2 est un groupe alkyle ; Q3 est un halogène, un groupe alkyle, un groupe aryle, ou une amine. L'invention concerne en outre des composés de ciblage d'ARN comprenant un squelette de polymère et deux ligands de liaison d'ARN latéraux, ou plus, qui sont liés au squelette de polymère. L'invention concerne également des procédés d'utilisation de ces composés de ciblage d'ARN pour traiter une dystrophie myotonique et d'autres maladies, ainsi que de composés pouvant être utilisés pour préparer ces composés de ciblage d'ARN.

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