C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/86 (2006.01) A61K 31/70 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C12N 5/10 (2006.01) C12N 7/04 (2006.01) C12N 15/867 (2006.01)
Patent
CA 2190247
The present invention provides retroviral vectors comprising direct repeats flanking a sequence that is desired to be deleted upon reverse transcription in a host cell. In a preferred embodiment the sequence that is desired to be deleted is the retroviral cis-acting encapsidation sequence (E) essential for virus production in helper cells. in gene therapy embodiments, the E sequence is deleted upon reverse transcription in target cells, thus preventing spread of retroviral vectors to non-target cells in the event of infection with replication competent viruses. The retroviral vectors of the present invention thus provide safe vectors for gene therapy.
L'invention concerne des vecteurs rétroviraux comprenant des unités de répétition directes de flanquement d'une séquence que l'on désire supprimer lors d'une transcription inverse dans une cellule hôte. Dans un mode préférentiel de réalisation, la séquence que l'on désire supprimer est la séquence d'encapsidation à activité cis rétrovirale (E) essentielle pour la production du virus dans les cellules auxiliaires. Dans des modes de réalisation relatifs à une thérapie génique, la séquence E est supprimée lors d'une transcription inverse dans des cellules cibles, et ceci afin d'empêcher la dispersion des vecteurs rétroviraux vers des cellules non-cibles dans le cas d'une infection avec des virus à compétence de réplication. Les vecteurs rétroviraux de la présente invention constituent donc des vecteurs sûrs pour une thérapie génique.
Hu Wei-Shau
Pathak Vinay K.
Mcfadden Fincham
Research Corporation Technologies Inc.
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1875663