A - Human Necessities – 61 – K
Patent
A - Human Necessities
61
K
A61K 31/7076 (2006.01) A61K 31/4706 (2006.01) A61K 31/519 (2006.01) A61K 31/5375 (2006.01) A61K 31/5513 (2006.01) A61K 31/7032 (2006.01) A61P 3/10 (2006.01) A61P 11/00 (2006.01) C07K 14/47 (2006.01) C12N 15/12 (2006.01) G01N 33/567 (2006.01) G01N 33/58 (2006.01)
Patent
CA 2687715
The present invention relates to a novel assay or screen for identifying compounds with potential therapeutic value for the treatment of protein trafficking diseases such as Cystic Fibrosis (CF) and nephrogenic diabetes insipidus (NDI). The usual approach involves expressing the mutant form of the gene in cells and assaying function in a multiwell format when cells are exposed to libraries of compounds. Although such functional assays are useful, they do not directly test the ability of a compound to correct defective trafficking of the protein. To address this a novel corrector screening assay for CF has been developed in which the appearance of the mutant protein at the cell surface is measured as the assay output. This assay was used to screen more than 3100 compounds. This novel screening approach to protein trafficking diseases is robust and general, and may enable the selection of molecules that can be translated rapidly to a clinical setting.
La présente invention concerne un nouveau dosage ou criblage permettant d'identifier des composés ayant une valeur thérapeutique potentielle pour le traitement de maladies impliquant le trafic des protéines telles que la fibrose cystique et le diabète insipide néphrogène. La technique classique comprend l'expression de la forme mutante du gène dans des cellules et l'analyse de la fonction dans un format de puits multiples lorsque des cellules sont exposées à des banques de composés. Malgré l'utilité de ces analyses fonctionnelles, elles n'assurent pas une vérification directe de la capacité d'un composé à corriger un trafic défectueux de la protéine. À cet effet, un nouveau dosage de criblage de correcteurs pour la fibrose cystique a été développé selon lequel l'apparition de la protéine mutante à la surface cellulaire est mesurée comme résultat du dosage. Ce dosage est utilisé pour cribler plus de 3100 composés. Cette nouvelle technique de criblage concernant des maladies de trafic de protéines est robuste et globale, et peut permettre la sélection de molécules qui peuvent être traduites rapidement dans un environnement clinique.
Carlile Graeme
Hanrahan John
Robert Renaud
Thomas David Y.
Borden Ladner Gervais Llp
Traffick Therapeutics Inc.
LandOfFree
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