Short interfering nucleic acid hybrids and methods thereof

Details Short interfering nucleic acid hybrids and methods thereof Short interfering nucleic acid hybrids and methods thereof

C - Chemistry, Metallurgy

07

H

C07H 21/00 (2006.01) A61K 31/7088 (2006.01) C07H 21/04 (2006.01) C12Q 1/00 (2006.01) C12Q 1/68 (2006.01)

Patent

CA 2497406

Disclosed herein are siHybrids used for gene silencing. An siHybrid is a short double-stranded molecule comprises of one strand of DNA and one strand of RNA, annealed together, with a 2-base overhang at each 3' end. In addition to DNA and RNA, it may contain PNA or other nucleic acid analogs. siHybrids can silence a gene with greater magnitude and duration than siRNA and they can also silence bacterial genes, which siRNA cannot. siHybrids are ideal candidates for pharmaceutical and therapeutic agents for treating diseases caused by an over-expressed gene or a cancerous gene. They also can be used as antibiotics when targeted to a vital and unique bacterial gene. siHybrids can be used as antivirus agents, fungicides, herbicides or pesticides. An appropriate siHybrid can be designed to silence any gene in any cell of any organism.

L'invention concerne des siHybrides utilisés dans le silençage génique. Un siHybride consiste en une molécule à double brin courte constituée d'un brin d'ADN et d'un brin d'ARN, recuits ensemble, avec un dépassement de base 2 à chaque extrémité 3'. En plus de l'ADN et de l'ARN, il peut contenir une protéine PNA ou d'autres analogues d'acides nucléiques. Les siHybrides peuvent servir au silençage d'un gène avec une amplitude et une durée plus grandes que siARN, ils peuvent aussi servir au silençage de gènes bactériens, contrairement à siRNA. Les siHybrides sont des candidats idéaux en tant qu'agents pharmaceutiques et thérapeutiques afin de traiter des maladies dues à une surexpression génique ou à un gène cancéreux. Ils peuvent aussi servir d'antibiotiques lorsqu'ils sont ciblés sur un seul gène vital et bactérien. Les siHybrides peuvent également servir d'agents antiviraux, de fongicides, d'herbicides ou de pesticides. Un siHybride approprié peut aussi être choisi pour le silençage de n'importe quel gène dans n'importe quelle cellule de tout organisme.

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