Sirna mediated post-transcriptional gene silencing of genes...

C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N

Patent

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C12N 15/11 (2006.01) A61K 31/506 (2006.01) A61K 31/58 (2006.01) A61K 31/713 (2006.01) A61P 17/14 (2006.01) C07H 21/02 (2006.01)

Patent

CA 2512337

Compositions and methods for the use of inhibitory nucleic acids, for example small inhibitory ribonucleic acids (siRNA), to adjust, manipulate, prevent, inhibit, interfere, or block the androgen signal transduction pathway in a host cell, for example in a host's hair cell are provided. Aspects of the disclosure provide compositions and methods for interfering with the androgen signal transduction pathway by down regulating the expression of proteins involved in the androgen signal transduction pathway. Exemplary gene targets encoding proteins involved in the androgen signal transduction pathway include but are not limited to isozymes I and II of 5-.alpha. reductase, the androgen receptor, aromatase, 3-.alpha.-hydroxysteroiddehydrogenase, 3-.beta.- hydroxysteroiddehydrogenase , 3-.beta.-hydroxysteroiddehydrogenase-~4-5- isomerase, 17-.beta.-hydroxysteroidoxidoreductase, and steroid sulfatase. In some aspects, the inhibitory nucleic acids, for example siRNAs, interfere with the expression of targeted genes by preventing, reducing, or inhibiting the translation of mRNA transcribed from the targeted gene.

L'invention concerne des compositions et des méthodes pour l'utilisation d'acides nucléiques inhibiteurs, par exemple de petits acides ribonucléiques inhibiteurs (ARNsi), pour réguler, manipuler, obstruer, inhiber, interférer, ou bloquer la voie de transduction de signaux androgènes dans une cellule hôte, par exemple dans une cellule hôte capillaire. Des aspects de l'invention concernent des compositions et des méthodes pour interférer avec la voie de transduction de signaux androgènes par une régulation négative de l'expression de protéines impliquées dans la voie de transduction de signaux androgènes. Des cibles géniques d'exemple codant des protéines impliquées dans la voie de transduction de signaux androgènes comprennent, de manière non exhaustive, des isozymes I et II de 5-.alpha. réductase, le récepteur androgène, l'aromatase, la 3-.alpha.-hydroxystéroïde déshydrogénase, la 3-.beta.-hydroxystéroïde déshydrogénase, la 3-.beta.-hydroxystéroïde déshydrogénase-4-5-isomérase, la 17-.beta.-hydroxystéroïde oxidoréductase, et une stéroïde sulfatase. Dans certains aspects de l'invention, les acides nucléiques inhibiteurs, par exemple ses ARNsi, interfèrent avec l'expression des gènes ciblés par la prévention, la réduction, ou l'inhibition de la transcription de l'ARNm transcrit à partir du gène ciblé.

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