C - Chemistry – Metallurgy – 07 – K
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
07
K
C07K 14/00 (2006.01) A61K 47/42 (2006.01) C07K 1/00 (2006.01) C07K 2/00 (2006.01) C07K 7/06 (2006.01) C07K 14/435 (2006.01) C07K 19/00 (2006.01) C12N 15/87 (2006.01) C12Q 1/02 (2006.01) G01N 33/68 (2006.01) A61K 31/7088 (2006.01)
Patent
CA 2725601
Compositions, systems and related methods for delivering a supercharged protein or a complex of a supercharged protein and therapeutic agent (e g, nucleic acid, peptide, small molecule) to cells are disclosed. Superpositively charged proteins may be associated with nucleic acids (which typically have a net negative charge) via electrostatic interactions. The systems and methods may involve altering the primary sequence of a protein in order to "supercharge" the protein (e g, to generate a superpositively-charged protein). The compositions may be used to treat proliferative diseases, infectious diseases, cardiovascular diseases, inborn errors in metabolism, genetic diseases, etc.
La présente invention concerne des compositions, des préparations, des systèmes et des méthodes associées utiles pour l'apport d'une protéine fortement chargée ou d'un complexe d'une protéine fortement chargée et d'un agent (par exemple, des acides nucléiques, des peptides, des protéines, de petites molécules) à des cellules. De tels systèmes et méthodes requièrent l'utilisation de protéines fortement chargées. Par exemple, des protéines à supercharge positive peuvent être associées à des acides nucléiques (qui ont spécifiquement une charge nette négative) par des interactions électrostatiques. Dans certains modes de réalisation, de tels systèmes et méthodes impliquent d'altérer la séquence primaire d'une protéine afin de charger fortement (supercharger) la protéine (par exemple pour générer une protéine à supercharge positive). Dans certains modes de réalisation, des complexes comprenant des protéines fortement chargées et un ou plusieurs agents devant être distribués sont utiles en tant qu'agents thérapeutiques. Dans certains modes de réalisation, des complexes et/ou des compositions pharmaceutiques formées de ces derniers sont administrés à un sujet nécessitant un tel traitement. Les complexes ou les compositions pharmaceutiques selon l'invention peuvent être utilisés pour traiter les maladies prolifératives, les maladies infectieuses, les maladies cardiovasculaires, les erreurs innées du métabolisme, les maladies génétiques et autres.
Cronican James Joseph
Liu David R.
Mcnaughton Brian R.
Thompson David B.
President And Fellows Of Harvard College
Robic
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1513057