C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/11 (2006.01) A61K 31/713 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01)
Patent
CA 2468739
Methods and agents for suppressing expression of a mutant allele of a gene having a polymorphism are provided. The methods of the invention provide suppression effectors such as antisense nucleic acids or ribozymes, that bind to nucleic acid regions having a polymorphism within a gene such that one allele of a gene is exclusively or preferentially suppressed. The method also provides the administration of a replacement nucleic acid, if required. The invention has the advantage that the same suppression strategy, when directed to polymorphisms, could be used to suppress, principle, many mutations in a polymorphic gene. This is particularly relevant when large numbers of mutations within a single gene cause disease pathology.
La présente invention se rapporte à des procédés et à des agents de suppression de l'expression d'un allèle mutant d'un gène présentant un polymorphisme. Les procédés de l'invention mettent en oeuvre des effecteurs de suppression tels que des acides nucléiques antisens ou des ribozymes, qui se lient aux régions d'acides nucléiques présentant un polymorphisme au sein d'un gène de sorte qu'un allèle d'un gène est supprimé de manière exclusive ou préférentielle. Le procédé de l'invention permet également l'administration d'un acide nucléique de substitution, si nécessaire. Cette invention s'avère intéressante en ce que la même stratégie de suppression, lorsqu'elle est dirigée sur des polymorphismes, pourrait être utilisée pour supprimer, en principe, de nombreuses mutations dans un gène polymorphe. Ceci s'avère particulièrement approprié lorsque de grands nombres de mutations au sein d'un unique gène sont la cause d'une pathologie.
Farrar Gwenyth Jane
Humphries Peter
Kenna Paul Francis
Millington-Ward Sophia
Gowling Lafleur Henderson Llp
Optigen Patents Limited
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1984128