C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/86 (2006.01) A61K 31/70 (2006.01) A61K 35/14 (2006.01) A61K 35/28 (2006.01) A61K 38/17 (2006.01) A61K 38/42 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C07K 14/705 (2006.01) C07K 14/775 (2006.01) C07K 14/805 (2006.01) C12N 5/10 (2006.01) C12N 7/01 (2006.01) C12N 7/04 (2006.01)
Patent
CA 2189582
ahe invention relates to DNA constructs comprising an exogenous DNA sequence encoding a therapeutic protein product or itself a therapeutic product, DNA sequences derived from SV40 for replication and packaging of said construct into pseudovirions, and a DNA sequence encoding one or more regulatory elements sufficient for the expression of said therapeutic protein in a mammalian cell operatively linked thereto. The therapeutic product integrated into the DNA constructs of the invention can be a protein selected from the group consisting of enzymes, receptors, structural proteins, regulatory proteins and hormones. Of particular interest are .beta.-globin, P-glycoprotein and apolipoprotein A-I. Specific DNA constructs are plasmids pSO6.beta.-9, pSO641-1, pSO41, pSMI and pSAIc. The invention also relates to SV40 pseudovirions containing a DNA construct according to the invention, which are capable of infecting and being expressed in mammalian cells. Also within the scope of the invention are transduced mammalian cells having integrated into their genome exogenous DNA sequence encoding a therapeutic protein product or itself a therapeutic product, DNA sequences derived from SV40 for replication and packaging of said construct into pseudovirions, and a DNA sequence encoding one or more regulatory elements sufficient for the expression of said therapeutic protein in a mammalian cell operatively linked thereto, said cell being capable of expressing the therapeutic protein product. The invention also relates to method for in vivo and ex vivo treating an individual suffering from an acquired or hereditary pathological disorder, in which a therapeutic product is not made by said individual, or is made in abnormally low amounts or in a defective form or is normally made in physiological amounts to be increased by employing the DNA construct, pseudovirions or transduced cells of the invention.
L'invention concerne des ADN de recombinaison comprenant une séquence d'ADN codant une substance protéique thérapeutique ou une substance thérapeutique elle-même, des séquences d'ADN dérivées de SV40 pour la réplication et l'encapsidation de ladite structure dans des pseudovirions, et une séquence d'ADN codant au moins un élément régulateur permettant d'exprimer ladite protéine thérapeutique dans une cellule de mammifère à laquelle elle est liée fonctionnellement. La substance thérapeutique intégrée à la structure d'ADN selon l'invention peut être une protéine sélectionnée parmi le groupe comprenant les enzymes, les récepteurs, les protéines de structure, les protéines régulatrices et les hormones. La .beta.-globine, la P-glycoprotéine et l'apolipoprotéine A-I présentent à cet égard un intérêt particulier. Les plasmides pSO6.beta.-9, pSO6.beta.-1, pSO41, pSM1 et pSAIc constituent des ADN de recombinaison spécifiques. L'invention concerne également des pseudovirions SV40 contenant un ADN de recombinaison selon l'invention, capables d'infecter des cellules de mammifère et d'être exprimés dans celles-ci. L'invention concerne en outre des cellules de mammifère ayant subi une transduction, ayant intégré dans leur génome des séquences d'ADN exogène codant une substance protéique thérapeutique ou une susbtance thérapeutique elle-même, des séquences d'ADN dérivées de SV40 pour la réplication et l'encapsidation dudit ADN de recombinaison dans des pseudovirions, et une séquence d'ADN codant au moins un élément régulateur permettant d'exprimer ladite protéine thérapeutique dans une cellule de mammifère à laquelle elle est liée fonctionnellement, ladite cellule étant capable d'exprimer la substance protéique thérapeutique. L'invention concerne également des méthodes permettant de traiter in vivo et ex vivo un individu souffrant d'un trouble pathologique acquis ou héréditaire, caractérisé par le fait que la substance thérapeutique n'est pas fabriquée par ledit individu, ou est fabriquée en quantités anormalement faibles ou sous une forme déficiente ou est fabriquée normalement dans des quantités physiologiques à augmenter au moyen de l'ADN de recombinaison, des pseudovirions ou des cellules ayant subi une transduction selon l'invention.
Ben-Nun-Shaul Orly
Chayek-Shaul Tova
Dalyot Nava
Metzger Shulamit
Oppenheim Ariella
Borden Ladner Gervais Llp
Hadasit Ltd.
Yissum Research Development Company Of The Hebrew University Of
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1415812