C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/12 (2006.01) C12N 5/10 (2006.01) C12N 15/13 (2006.01) C12N 15/57 (2006.01) C12P 19/34 (2006.01) C12P 21/02 (2006.01)
Patent
CA 2583254
The present invention provides methods and compositions for generating novel nucleic acid molecules through RNA trans-splicing that target a highly expressed pre-mRNA and contain the coding sequence of a protein or polypeptide of interest. The compositions of the invention include pre-trans-splicing molecules (PTMs) designed to interact with the target precursor messenger RNA molecule (target pre-mRNA) that is abundantly expressed, and mediate a trans- splicing reaction resulting in the generation of novel chimeric RNA molecule (chimeric RNA) capable of encoding a protein or polypeptide of interest. The invention provides for the in vivoproduction of chimeric RNA molecules that encode and result in the production of a protein or polypeptide of interest.
La présente invention concerne des méthodes et des compositions permettant de produire de nouvelles molécules d'acides nucléiques par transépissage d'ARN, qui ciblent un pré-ARNm fortement exprimé et contiennent la séquence de codage d'une protéine ou d'un polypeptide d'intérêt. Les compositions de l'invention contiennent des molécules de pré-transépissage conçues pour interagir avec la molécule-précurseur cible d'ARN messager (pré-ARNm cible) qui est amplement exprimé, et induire une réaction de transépissage débouchant sur la production d'une nouvelles molécule d'ARN chimère (ARN chimère) capable de coder pour une protéine ou un polypeptides d'intérêt. L'invention concerne la production <i>in vivo </i> de molécules d'ARN chimères qui codent pour - et produisent - une protéine ou un polypeptide d'intérêt.
Garcia-Blanco Mariano A.
Mcgarrity Gerard J.
Bereskin & Parr Llp/s.e.n.c.r.l.,s.r.l.
Intronn Inc.
Virxsys Corporation
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-2063380