Therapeutic delivery compositions and methods of use thereof

A - Human Necessities – 61 – K

Patent

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A61K 48/00 (2006.01) A61K 31/7088 (2006.01) A61K 47/10 (2006.01) A61K 47/30 (2006.01) A61K 47/32 (2006.01) A61P 31/00 (2006.01)

Patent

CA 2455843

The present invention relates to compositions and methods for treating infectious diseases and genetic disorders through gene therapy and intracellular delivery of antisense oligonucleotides or other nucleic acid sequences. The present invention comprises a therapeutic delivery composition effective for treating a disease state comprising an administerable admixture of an effective amount of a therapeutic compound capable of altering nucleic acid sequence function and an effective amount of a block copolymer having the following general formula: Wherein,the mean aggregate molecular weight of the portion of the octablock copolymer represented by polyoxypropylene is between about 5000 and about 7000 Daltons; a is a number such that the portion represented by polyoxyethylene constitutes between about 10% to about 40% of the compound by weight; and bi s a number such that the polyoxypropylene portion of the total molecular weight of the octablock copolymer constitutes between about 30 60% and about 90% of the compound by weight. The present invention also includes compositions and methods using biologically active reverse block copolymers. The reverse copolymers

L'invention concerne des compositions et des méthodes de traitement des maladies infectieuses et génétiques par thérapie génique ainsi que par administration intracellulaire d'oligonucléotides antisens ou d'autres séquences d'acides nucléiques. L'invention concerne une composition d'administration thérapeutique pouvant traiter un état pathologique. Cette composition contient un mélange d'apport d'une dose efficace d'un composé thérapeutique pouvant modifier la fonction de la séquence d'acides nucléiques, ainsi qu'une dose efficace d'un copolymère bloc représenté par la formule générale (I) ou (II), dans laquelle le poids moléculaire moyen global de la portion de copolymère octabloc représentée par polyoxypropyléne est compris entre environ 5000 et environ 7000 daltons; a représente un nombre tel que la portion représentée par polyoxyéthylène constitue entre environ 10 % et environ 40 % du composé en poids; et b représente un nombre tel que la portion de polyoxypropylène du poids moléculaire total du copolymère octabloc constitue entre environ 60 % et environ 90 % du composé en poids. Par ailleurs, l'invention concerne des compositions et des procédés faisant intervenir des copolymères bloc inverses actifs. Ces copolymères inverses comportent un noyau central de polyoxypropylène (POP) pourvu de part et d'autre de polyoxyéthylène (POE). Ces copolymères bloc inverses sont représentés par la formule (III) dans laquelle <= b >= représente un nombre tel que le poids moléculairede l'hydrophobe (C¿3?H¿6?O)¿b? est compris entre environ 2000 et 20 000, e <= a >= représentant un nombre tel que le pourcentage del'hydrophile (C¿2?H¿4?O)¿a? est compris entre environ 1 et 90 %.

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