A - Human Necessities – 61 – K
Patent
A - Human Necessities
61
K
A61K 38/18 (2006.01) C12N 5/06 (2006.01)
Patent
CA 2650229
The present invention provides means and methods for alleviating genetic disease. A genetic defect that has a phenotype in differentiated cells can lead to defects in precursor cells thereof. These so-called secondary defects contribute to the overall disease of the individual. In the present invention, genetic intervention with the aim to alleviate symptoms of genetic disease is directed toward the primary genetic defect in the differentiated cell and the secondary defect in the precursor cell.
La présente invention concerne des moyens et des méthodes destinés à atténuer une maladie génétique. Un défaut génétique présentant un phénotype dans les cellules différenciées peut donner lieu à des défauts dans les cellules précurseurs correspondantes. Ces défauts, dits secondaires, contribuent à la maladie générale de l'individu. Dans la présente invention, une intervention génétique destinée à atténuer les symptômes d'une maladie génétique est ciblée sur le défaut génétique dans la cellule différenciée et sur le défaut secondaire dans la cellule précurseur.
't Hoen Peter Abraham Christiaan
Den Dunnen Johannes Theodorus
Sterrenburg Petronella Johanna Elisabeth
Van Ommen Garrit-Jan Boudewijn
Academisch Ziekenhuis Leiden
Bereskin & Parr Llp/s.e.n.c.r.l.,s.r.l.
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