A - Human Necessities – 61 – K
Patent
A - Human Necessities
61
K
A61K 48/00 (2006.01) A61K 35/12 (2006.01) A61K 35/14 (2006.01) A61K 35/76 (2006.01) A61K 38/43 (2006.01) A61P 7/04 (2006.01) C12N 5/00 (2006.01) C12N 15/00 (2006.01)
Patent
CA 2627478
Disclosed is a therapeutic agent for blood coagulation disorder comprising, as an active ingredient, a lentivirus vector having a blood coagulation factor gene operably linked to a promoter capable of inducing the expression of the gene in a platelet-specific manner. By using a gene encoding factor VIII or factor IX in place of the blood coagulation factor gene, a therapeutic agent for hemophilia A or B can be provided. Blood coagulation disorder can be treated by gene therapy by infecting a hematopoietic stem cell or the like with the therapeutic agent.
La présente invention concerne un agent thérapeutique visant les troubles de la coagulation sanguine comprenant, en tant que principe actif, un vecteur lentiviral possédant un gène du facteur de la coagulation sanguine lié de façon fonctionnelle à un promoteur capable d~induire l'expression du gène de manière spécifique aux plaquettes. Le fait d'utiliser un gène codant le facteur VIII ou le facteur IX au lieu du gène du facteur de coagulation sanguine permet de produire un agent thérapeutique de l~hémophilie A ou B. Il est possible de traiter les troubles de la coagulation sanguine par thérapie génique en introduisant ledit agent thérapeutique dans une cellule souche hématopoiétique.
Hasegawa Mamoru
Mitomo Katsuyuki
Ohmori Tsukasa
Sakata Yoichi
Tabata Toshiaki
Bereskin & Parr Llp/s.e.n.c.r.l.,s.r.l.
Dnavec Corporation
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1595759