C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 5/10 (2006.01) A61K 31/70 (2006.01) A61K 38/45 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C12N 7/01 (2006.01) C12N 7/04 (2006.01) C12N 15/861 (2006.01) C12Q 1/68 (2006.01)
Patent
CA 2206205
The present invention provides gene therapy using recombinant vector delivery systems and particularly adenovirus vectors. The invention specifically provides replication-deficient vectors which are able to replicate specifically in certain abnormal tissues to provide a therapeutic benefit from the vector per se or from heterologous gene products encoded by the vector and distributed throughout the abnormal tissue. Preferably, the tissue is tumor tissue. The invention also provides cell lines for producing recombinant replication-deficient vectors useful for genetic therapy. The invention also provides methods for screening abnormal tissues, and especially tumors, for functions or functional deficiencies that permit vector replication.
La présente invention concerne une thérapie génique faisant appel à des systèmes d'apport à vecteurs recombinants, en l'occurrence des vecteurs adénoviraux. L'invention concerne plus particulièrement des vecteurs à réplication déficiente, mais pouvant se répliquer de façon spécifique dans certains tissus anormaux, apportant ainsi une amélioration thérapeutique imputable au vecteur en tant que tel ou imputable aux produits géniques hétérologues codés par le vecteur et distribués à travers lesdits tissus anormaux. Le tissu est de préférence un tissu tumoral. L'invention concerne également des lignées cellulaires destinées à la production de vecteurs recombinants à réplication déficiente, convenant avantageusement à la thérapie génique. L'invention concerne enfin des procédés de criblage d'anomalies tissulaires, en l'occurrence des tumeurs, permettant de détecter des fonctions ou des déficiences fonctionnelles qui autorisent la réplication du vecteur.
Chiang Yawen L.
Hallenbeck Paul L.
Hammer Marlene
Ramsey William J.
Department O. F. Health & Human Services The United States Of America Represented By The Secretary
Genetic Therapy Inc.
Mbm & Co.
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1479638