A - Human Necessities – 61 – K
Patent
A - Human Necessities
61
K
A61K 47/48 (2006.01)
Patent
CA 2312890
Transfection particles for delivery of nucleic acid into higher eucaryotic cells in vitro and in vivo comprises one or more nucleic acid molecules condensed by organic cationic molecules. The discrete and stable particles are obtained by complexing the nucleic acid molecules with identical or different organic cartionic precursor molecules without crosslinking nucleic acid molecules, and covalently linking the precursor molecules to each other on the nucleic acid template. For specific cellular targeting, the particles may carry targeting molecules, e.g. sugars. Preferred cationic precursor molecules are lipophilic detergents that are linked to form lipids. The particles contain preferably only one nucleic acid molecule which makes them useful for gene therapy and for delivery of large DNA molecules.
La présente invention concerne des particules de transfection permettant de délivrer un acide nucléique dans des cellules eucaryotes in vitro et in vivo et comprenant une ou plusieurs molécules d'acide nucléique condensées par des molécules cationiques organiques. On obtient ces particules stables et séparées en complexant les molécules d'acide nucléique avec des molécules-précurseurs cationiques organiques identiques ou différentes sans réticuler les molécules d'acide nucléique, et en liant par covalence les molécules-précurseurs entre elles sur la matrice d'acide nucléique. Pour un ciblage cellulaire spécifique, les particules peuvent porter des molécules de ciblage, par exemple des sucres. Les molécules-précurseurs cationiques préférées sont des détergents lipophiles liés pour former des lipides. Les particules contiennent de préférence seulement une molécule d'acide nucléique, ce qui permet de les utiliser pour la thérapie génique et pour la délivrance de grandes molécules d'ADN.
Behr Jean-Paul
Blessing Thomas
Schuller Susanne
Wagner Ernst
Boehringer Ingelheim International Gmbh
Fetherstonhaugh & Co.
Universite Louis Pasteur de Strasbourg
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1614293