A - Human Necessities – 61 – K
Patent
A - Human Necessities
61
K
A61K 47/48 (2006.01) A61P 25/00 (2006.01)
Patent
CA 2720408
The present invention relates to the pharmaceutical use of polyethylene glycol- (PEG)ylated IGF-I variants for the treatment, prevention and/or delay of progression of neuromuscular disorders, in particular amyotrophic lateral sclerosis (ALS). More specifically, the present invention relates to the use of a PEGylated IGF- I variant for the manufacture of a pharmaceutical composition for the treatment, prevention and/or delay of neuromuscular disorders, in particular ALS wherein the PEGylated IGF-I variant is characterized in that it is derived from the wild- type human IGF-I amino acid sequence (SEQ ID NO: 1) and carries one or two amino acid alterations at amino acid positions 27, 65 and 68 so that one or two of amino acids at positions 27, 65 and 68 is/are a polar amino acid but not lysine and PEG is attached to at least one lysine residue.
La présente invention porte sur l'utilisation pharmaceutique de variants de IGF-I modifiés par du polyéthylène glycol, à savoir PEGylés, destinés à traiter, prévenir et/ou retarder la progression de troubles neuromusculaires, en particulier de la sclérose latérale amyotrophique (ALS). Plus spécifiquement, la présente invention porte sur l'utilisation d'un variant de IGF-I PEGylé pour fabriquer une composition pharmaceutique destinée à traiter, prévenir et/ou retarder des troubles neuromusculaires, en particulier l'ALS. Le variant de IGF-I PEGylé est caractérisé en ce qu'il est issu de la séquence d'acides aminés IGF-I humaine de type sauvage (SEQ ID NO : 1) et porte une ou deux altérations d'acides aminés en positions d'acides aminés 27, 65 et 68, de telle sorte qu'un ou deux des acides aminés en positions 27, 65 et 68 sont un acide aminé polaire mais pas la lysine et que PEG est fixé à au moins un résidu lysine.
Holtmann Bettina
Metzger Friedrich
Sendtner Michael
Borden Ladner Gervais Llp
F. Hoffmann-La Roche Ag
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1867695