C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/67 (2006.01) A61K 31/70 (2006.01) A61K 47/48 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C07K 14/755 (2006.01) C12N 9/64 (2006.01) C12N 15/12 (2006.01) C12N 15/57 (2006.01) C12N 15/85 (2006.01) C12N 15/87 (2006.01)
Patent
CA 2248539
Expression vectors are disclosed comprising intronless genes containing one or more near consensus splice sequences and one or more copies of a viral cis- acting post-transcriptional regulatory element which is transcribed along with the gene and causes export of the gene transcript from the nucleus into the cytoplasm of the cell. In a preferred embodiment, the vectors are targeted for delivery to specific cells in the form of a molecular complex made up of the plasmid releasably linked to a nucleic acid binding agent and a ligand which binds to a component on the surface of a cell. Use of viral cis-acting post- transcriptional regulatory elements as disclosed can increase expression of intronless genes with near-consensus splice sites.
L'invention concerne des vecteurs d'expression comprenant des gènes sans introns, contenant une ou plusieurs séquences d'épissage proches du consensus et une ou plusieurs copies d'un élément régulateur viral post-transcription agissant en cis. Celui-ci est transcrit avec le gène et entraîne l'exportation du produit de transcription du gène depuis le noyau dans le cytoplasme de la cellule. Dans un mode de réalisation préféré, les vecteurs sont ciblés pour être fournis à des cellules spécifiques sous forme d'un complexe moléculaire composé du plasmide lié, de manière libérable, à un agent de liaison de l'acide nucléique et d'un ligand qui se lie à un constituant sur la surface d'une cellule. L'invention concerne l'utilisation d'éléments régulateurs viraux post-transcription agissant en cis, qui permettent d'augmenter l'expression de gènes sans introns avec des sites d'épissage proches du consensus.
Bidlingmaier Scott
Ill Charles R.
Smart & Biggar
The Immune Response Corporation
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1596531