Utrophin gene promoter

C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N

Patent

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Details

C12N 15/85 (2006.01) A01K 67/027 (2006.01) A61K 38/17 (2006.01) C07K 14/47 (2006.01) C07K 16/18 (2006.01) C12N 15/12 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01)

Patent

CA 2388533

Second promoter for mouse and human utrophin genes. The promoters or fragments and derivatives may be used to control transcription of heterologous sequences, including coding sequences of reporter genes. Expression systems such as host cells containing nucleic acid constructs which comprise a promoter as provided operably linked to a heterologous sequence may be used to screen substances for ability to modulate activity of the utrophin promoter. Substances with such ability may be manufactured and/or used in the preparation of compositions such as medicaments. Up-regulation of utrophin expression may compensate for dystrophin loss in muscular dystrophy patients.

La présente invention concerne un deuxième promoteur pour les gènes de l'utrophine des souris et des humains. Les promoteurs ou leurs fragments et dérivés peuvent être utilisés en vue de contrôler la transcription de séquences hétérologues, y compris le séquences codantes de gènes rapporteurs. Les systèmes d'expression tels que les cellules contenant des constructions d'acide nucléiques comportant un promoteur de l'invention lié en fonctionnement à la séquence hétérologue peuvent être utilisés dans le criblage de substances en vue de déterminer leur capacité à moduler l'activité du promoteur de l'utrophine. Les substances présentant une telle capacité peuvent être produites et/ou utilisées dans la préparation de compositions telles que des médicaments. La régulation en hausse de l'expression de l'utrophine peut compenser la perte de dystrophine chez les patients souffrant de dystrophie musculaire.

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