A - Human Necessities – 61 – K
Patent
A - Human Necessities
61
K
A61K 48/00 (2006.01) A61K 35/00 (2006.01) C07K 14/805 (2006.01) C12N 5/00 (2006.01) C12N 15/63 (2006.01) C12N 15/867 (2006.01) A61K 35/12 (2006.01)
Patent
CA 2451173
Recombinant lentiviral vectors having a region encoding a functional globin gene; and large portions of the beta-globin locus control regions which include DNase I hypersensitive sites HS2, HS3 and HS4 provides expression of beta-globin when introduced into a mammal, for example a human, in vivo. Optionally, the vector further includes a region encoding a dihydrofolate reductase. The vector may be used in treatment of hemoglobinopathies, including beta-thalessemia and sickle-cell disease. For example, hematopoietic progenitor or stem cells may be transformed ex vivo and then restored to the patient. Selection processes may be used to increase the percentage of transformed cells in the returned population. For example, a selection marker which makes transformed cells more drug resistant than un-transformed cells allows selection by treatment of the cells with the corresponding drug.
L'invention concerne, d'une part, des vecteurs lentiviraux de recombinaison présentant une région codant pour un gène bêta globine fonctionnel et, d'autre part, des grandes portions de régions de régulation du locus bêta globine comprenant des sites hypersensibles à l'ADN-ase HS2, HS3 et HS4, permettant l'expression de la bêta globine lorsque ils sont inoculés, in vivo, à un mammifère, par exemple, à un humain. Eventuellement, le vecteur comprend également une région codant pour une réductase dihydrofolate. Le vecteur peut être utilisé pour le traitement d'hémoglobinopathies, y compris la bêta-thaléssemie et la drépanocytose. Par exemple, des cellules progénitrices hématopoïétiques ou cellules souches hématopoïétiques peuvent être transformées ex vivo puis réimplantées au patient. Des procédés de sélection peuvent être utilisés pour augmenter le pourcentage de cellules transformées dans la population réimplantée. Par exemple, un marqueur de sélection conçu pour rendre les cellules transformées plus résistantes aux médicaments que les cellules non transformées, permet d'effectuer une sélection par traitement des cellules avec le médicament correspondant.
Bertino Joseph
May Chad
Rivella Stefano
Sadelain Michel
Sloan Kettering Institute For Cancer Research
Torys Llp
LandOfFree
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