C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/861 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) A61P 35/00 (2006.01) C12N 5/10 (2006.01) C12N 7/04 (2006.01)
Patent
CA 2206179
The invention generally relates to targeted gene therapy using recombinant vectors and particularly adenovirus vectors. The invention specifically relates to replication-conditional vectors and methods for using them. Such vectors are able to selectively replicate in a target tissue to provide a therapeutic benefit from the presence of the vector per se or from heterologous gene products expressed from the vector and distributed throughout the tissue. In such vectors, a gene essential for replication is placed under the control of a heterologous tissue- specific transcriptional regulatory sequence. Thus, replication is conditioned on the presence of a factor(s) that induces transcription or the absence of a factor(s) that ihibits transcription of the gene by means of the transcriptional regulatory sequence with this vector, therefore, a target tissue can be selectively treated.
La présente invention concerne une thérapie génique ciblée mettant en oeuvre des vecteurs recombinants, en l'occurrence des vecteurs adénoviraux. L'invention concerne plus particulièrement des vecteurs fonction du mode de réplication ainsi que des procédés permettant de les utiliser. De tels vecteurs sont capables d'une réplication sélective dans un tissu cible apportant ainsi une amélioration thérapeutique imputable au vecteur en tant que tel ou imputable aux produits géniques hétérologues exprimés depuis le vecteur et se distribuant à travers le tissu. Dans ce type de vecteurs, un gène essentiel du processus de réplication est régi par une séquence de régulation de la transcription spécifique d'un tissu hétérologue. Il en résulte que la réplication est conditionnée par la présence d'un ou plusieurs facteurs induisant la transcription ou par l'absence d'un ou plusieurs facteurs bloquant la transcription de ce gène en raison de la séquence de régulation de la transcription accompagnant ce vecteur. Cette spécificité permet de traiter de façon sélective un tissu cible.
Chang Yung-Nien
Chiang Yawen L.
Hallenbeck Paul L.
Cell Genesys Inc.
Genetic Therapy Inc.
Mbm Intellectual Property Law Llp
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1952170