C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/86 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C07K 14/075 (2006.01) C07K 14/75 (2006.01) C12N 5/10 (2006.01) C12N 7/04 (2006.01) C12N 9/24 (2006.01) C12N 15/861 (2006.01)
Patent
CA 2340276
The present invention provides deleted adenovirus vectors. The inventive adenovirus vectors carry one or more deletions in the IVa2, 100K, polymerase and/or preterminal protein sequences of the adenovirus genome. The adenoviruses may additionally contain other deletions, mutations or other modifications as well. In particular preferred embodiments, the adenovirus genome is multiply deleted, i.e., carries two or more deletions therein. The deleted adenoviruses of the invention are "propagation-defective" in that the virus cannot replicate and produce new virions in the absence of complementing function(s). Preferred adenovirus vectors of the invention carry a heterologous nucleotide sequence encoding a protein or peptide associated with a metabolic disorder, more preferably a protein or peptide associated with a lysosomal or glycogen storage disease, most preferably, a lysosomal acid .alpha.-glucosidase. Further provided are methods for producing the inventive deleted adenovirus vectors. Further provided are methods of administering the deleted adenovirus vectors to a cell in vitro or in vivo.
La présente invention concerne des vecteurs d'adénovirus à délétions. Les vecteurs d'adénovirus selon l'invention présentent une ou plusieurs délétions dans les séquences Iva2, 100K, polymérase et/ou de protéines préterminales du génome de l'adénovirus. Les adénovirus peuvent contenir en outre d'autres délétions, mutations ou autres modifications. Dans des modes de réalisation particulièrement préférés, le génome de l'adénovirus présente des délétions multiples, c.-à-d. qu'il comporte deux ou plusieurs délétions. Les adénovirus à délétions de la présente invention sont <= à propagation défective >= en ce que le virus ne peut pas se répliquer et produire de nouveaux virions en l'absence de fonction(s) de complémentation. De préférence, les vecteurs d'adénovirus selon l'invention comprennent une séquence nucléotidique hétérologue codant une protéine ou un peptide associé à un trouble métabolique, de préférence une protéine ou un peptide associé à une maladie lysosomale ou une glycogénose, et idéalement un acide lysosomal .alpha.-glucosidase. L'invention concerne également des méthodes de production des vecteurs d'adénovirus à délétions selon l'invention, ainsi que des méthodes d'administration in vitro ou in vivo des vecteurs d'adénovirus à délétions à une cellule.
Amalfitano Andrea
Chen Yuan Tsong
Hodges Bradley L.
Hu Huimin
Duke University
Sim & Mcburney
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1365107