C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/87 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C07K 14/47 (2006.01) C12Q 1/68 (2006.01) G01N 33/50 (2006.01)
Patent
CA 2434402
The invention relates to a method for the transfection of cells using at least one protein capable of forming nucleoprotein filaments. Said protein is first modified by at least one functional constituent which influences at least one step of the transfection, and the nucleic acid to be transfected is then loaded with the modified protein. The nucleic acid and the protein form a filamentary complex, and said complex is then added to the cells to be transfected. The invention also relates to a transfection agent of nucleoprotein filaments (NPF), at least one protein forming a nucleoprotein filament being modified by at least one functional constituent for the transfection. The invention further relates to the use of the inventive transfection agent for producing a medicament for the gene therapeutic treatment of humans and animals. Finally, the invention relates to corresponding pharmaceutical preparations, especially for use in gene therapy, and the use of such transfection agents in the form of constituents in kits.
L'invention concerne un procédé de transfection de cellules au moyen d'au moins une protéine susceptible de former des filaments de nucléoprotéine, caractérisé en ce que la protéine est tout d'abord modifiée par au moins un composant fonctionnel influençant une ou plusieurs étapes de la transfection, en ce que l'acide nucléique à transfecter est ensuite chargé par la protéine modifiée, l'acide nucléique et la protéine formant alors un complexe en forme de fil, et en ce que ce complexe est finalement ajouté sur les cellules à transfecter. L'invention concerne en outre un agent de transfection provenant des filaments de nucléoprotéine (NPF), caractérisé en ce qu'au moins une protéine formant un filament de nucléoprotéine est modifiée par au moins un composant fonctionnel pour la transfection. Par ailleurs, l'invention concerne l'utilisation dudit agent de transfection pour la production d'un médicament destiné au traitement en thérapie génique sur des êtres humains et des animaux. L'invention concerne en outre des préparations pharmaceutiques correspondantes, en particulier pour l'utilisation en thérapie génique, ainsi que l'utilisation de tels agents de transfection sous forme de composants dans des kits.
Altrogge Ludger
Brosterhus Helmut
Christine Rainer
Gremse Marion
Hein Katharina
Amaxa Gmbh
Lonza Cologne Gmbh
Ridout & Maybee Llp
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1707226