C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/861 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) A61P 1/16 (2006.01) C12N 15/57 (2006.01) C12N 15/64 (2006.01) C12N 9/64 (2006.01)
Patent
CA 2385538
The use of gene therapy for the treatment of different kinds of fibrosis in human beings is disclosed. The purpose is the use of "therapeutic"genes specifically directed to target organs to revert and/or prevent the development of the fibrosis process. The potential application of gene therapy to patients with fibrosis and/or cirrhosis will depend to a large extent on the successful delivery of genes which encode for therapeutic proteins to livers with severe fibrosis and that these genes which encode for proteins human MMP-8 active and latent, MMP-1, MMP-2, MMP-9 and MMP-13; human uPA wild type and/or modified (or its truncated version), the truncated receptor for TGF-.beta. type II and Smad-7 can be-directed by adenovirus and/or other recombinant vectors that cannot transduce (infect) others organs. The recombinant adenoviruses (AdR) are vectors highly efficient for the transduction of therapeutic genes to diverse target cells. We have proved that they can carry genes to cirrhotic livers. The delivery of therapeutic genes through such adenoviral vectors and other recombinant vectors could also be performed using cationic and anionic liposomes (DOTMA). Therefore, we propose the use of this patent to be applied in the same manner to: *Renal fibrosis *Pulmonary fibrosis *Hypertrophic and keloid scars (skin fibrosis), and *Other kinds of fibrosis.
L'invention concerne l'utilisation de la thérapie génique dans le traitement de diverses fibroses affectant l'être humain. L'objectif est d'utiliser des gènes thérapeutiques spécifiquement dirigés à des organes cibles pour inverser et/ou prévenir le développement d'un processus associé à la fibrose. L'application éventuelle de la thérapie génique chez des patients atteints de fibrose et/ou de cirrhose dépend en grande partie du succès de la transmission de gènes codant pour des protéines thérapeutiques à des foies présentant une fibrose étendue, et du fait que ces gènes, codant pour des protéines MMP-8 latentes et actives, MMP-1, MMP2, MMP-9 et MMP-13, l'uPA sylvestre et/ou modifié (ou sa version tronquée), le récepteur tronqué de type II de TGF- beta et <i>Smad7</i>, soient dirigés par des adénovirus et/ou d'autres vecteurs recombinants qui ne transduisent (infectent) pas d'autres organes. Les adénovirus recombinants (AdR) sont des vecteurs hautement efficaces dans la transduction de gènes thérapeutiques à diverses cellules cibles. On a démontré qu'il est possible de transmettre des gènes à des foies cirrhotiques. La transmission de gènes thérapeutiques par l'intermédiaire desdits vecteurs adénoviraux et d'autres vecteurs recombinants peut s'effectuer par des liposomes (DOTMA) cationiques et anioniques. L'invention peut également être utilisée dans le traitement de la fibrose rénale, de la fibrose pulmonaire, des cicatrices hypertrophiques et kéloïdes (fibrose cutanée), et d'autres types de fibroses.
Aguilar Cordova Estuardo
Armendariz Borunda Juan
Ridout & Maybee Llp
Tgt Laboratories S.a. de C.v.
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1855890