Genetic therapy and genetic modification using...

C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N

Patent

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C12N 15/90 (2006.01) C12N 15/12 (2006.01) C12N 15/79 (2006.01) C12N 15/85 (2006.01)

Patent

CA 2551172

The present invention provides a target region within a mammalian, avian, plant or other eukaryotic chromosome or an artificial or engineered chromosomal construct which is capable of carrying and expressing a heterologous gene or other genetic molecule of interest. The gene or genetic molecule of interest is expressed in a region of the chromosome which corresponds to or which immediately adjoins or is proximal to a centromeric or neocentromeric region or a functional derivative thereof or a latent, synthetic or hybrid form thereof. A method for facilitating genetic therapy or genetic modification or other applications are also provided including protein production for proteomic therapy in a mammal, avian species or plant or other higher eukaryotes.

La présente invention concerne une région cible dans un chromosome de mammifère, d'oiseau, de végétal ou un autre chromosome eucaryote ou dans une construction chromosomique artificielle ou obtenue par génie génétique qui est capable de porter et d'exprimer un gène hétérologue ou une autre molécule génétique cible. Le gène ou la molécule génétique cible est exprimé dans une région du chromosome qui correspond à une région centromère ou néocentromère ou qui lui est immédiatement contiguë ou lui est proximale ou un dérivé fonctionnel de celle-ci ou une forme latente, synthétique ou hybride de celle-ci. La présente invention concerne également un procédé pour faciliter une thérapie génique ou une modification génétique ou d'autres applications, notamment la production de protéines pour une thérapie protéomique chez un mammifère, une espèce aviaire, un végétal ou d'autres eucaryotes supérieurs.

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