C - Chemistry – Metallurgy – 12 – Q
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
Q
C12Q 1/68 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C07H 21/02 (2006.01)
Patent
CA 2568735
The present invention provides douse stranded compositions wherein each strand is modified to have a motif defined by positioning of .szlig.-D- ribonucleosides and sugar modified nucleosides. More particularly, the present compositions comprise one strand having a gapped motif and another strand having a gapped motif, a hemimer motif, a blockmer motif, a fully modified motif, a positionally modified motif or an alternating motif. At least one of the strands has complementarity to a nucleic acid target. The compositions are useful for targeting selected nucleic acid molecules and modulating the expression of one or more genes. In some embodiments, the compositions of the present invention hybridize to a portion of a target RNA resulting in loss of normal function of the target RNA. The present invention also provides methods for modulating gene expression.
Des compositions à double brin dont chaque brin est modifié afin de présenter un motif défini par le positionnement de .beta.-D-ribonucléosides et de nucléosides à modification de sucre. Les compositions comprennent plus précisément un brin ayant un motif sans chevauchement et un autre brin à motif avec chevauchement, un motif hémimère, un motif blocmère, un motif totalement modifié, un motif modifié dans sa position ou un motif alternatif. Au moins un des brins a une complémentarité avec une cible d'acide nucléique. Les compositions servent à cibler les molécules sélectionnées d'acides nucléiques et à moduler l'expression d'un ou plusieurs gènes. Dans certains modes de réalisation, les compositions s'hybrident avec une partie de l'ARN cible obtenu en manque de fonction normale de l'ARN cible. On prévoit également des procédés de modulation de l'expression génétique.
Allerson Charles
Bhat Balkrishen
Dande Prasad
Griffey Richard H.
Prakash Thazha P.
Isis Pharmaceuticals Inc.
Smart & Biggar
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-2003196