C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/12 (2006.01) A61K 31/7088 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C07K 14/755 (2006.01) C12N 15/10 (2006.01) C12N 15/11 (2006.01) C12N 15/63 (2006.01) C12N 15/79 (2006.01)
Patent
CA 2488246
The compositions of the invention include pre-trans-splicing molecules (PTMs) designed to interact with a target precursor messenger RNA molecule (target pre-mRNA) and mediate a trans-splicing reaction resulting in the generation of a novel chimeric RNA molecule (chimeric RNA). In particular, the PTMs of the present invention are genetically engineered to interact with factor VIII (FVIII) target pre-mRNA so as to result in correction of clotting FVIII genetic defects responsible for hemophilia A. The compositions of the invention further include recombinant vector systems capable of expressing the PTMs of the invention and cells expressing said PTMs. The methods of the invention encompass contacting the PTMs of the invention with a FVIII target pre-mRNA under conditions in which a portion of the PTM is trans-spliced to a portion of the target pre-mRNA to form a RNA molecule wherein the genetic defect in the FVIII gene has been corrected. The methods and compositions of the present invention can be used in gene therapy for correction of FVIII disorders such as hemophilia A.
L'invention concerne des procédés et des compositions permettant de produire de nouvelles molécules d'acide nucléique à travers le trans-épissage à médiation par splicéosome ciblé. Les compositions de cette invention comprennent des molécules de pré-trans-épissage (PTM) conçues pour interagir avec une molécule d'ARN messager précurseur cible (pre-mARN cible) et assurer la médiation d'une réaction de trans-épissage ayant pour résultat la production d'une nouvelle molécule d'ARN chimère (ARN chimère). Plus spécifiquement, les molécules de pré-trans-épissage de cette invention sont génétiquement modifiées pour interagir avec le pré-mARN cible de facteur VIII (FVIII) de façon à avoir pour résultat la correction de défauts génétiques de FVIII de coagulation responsables de l'hémophilie A. Les compositions de cette invention comprennent également des systèmes de vecteur recombinant capables d'exprimer les molécules de pré-trans-épissage de cette invention et des cellules exprimant ces molécules de pré-trans-épissage. Les procédés de cette invention consistent à mettre en contact les molécules de pré-trans-épissage de cette invention avec un pré-mARN cible de FVIII dans des conditions dans lesquelles une partie des molécules de pré-trans-épissage est trans-épissée avec une partie du pré-mARN cible pour former une molécule d'ARN dans laquelle le défaut génétique dans le gène de FVIII a été corrigé. Les procédés et compositions de cette invention peuvent être utilisés dans la thérapie génique destinée à la correction de troubles de FVIII tels que l'hémophilie A.
Clark Rebecca
Garcia-Blanco Mariano A.
Mansfield S. Gary
Mitchell Lloyd G.
Puttaraju Madaiah
Bereskin & Parr Llp/s.e.n.c.r.l.,s.r.l.
Intronn Inc.
Virxsys Corporation
LandOfFree
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