C - Chemistry – Metallurgy – 07 – H
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
07
H
C07H 21/02 (2006.01) A61K 47/48 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C07H 21/04 (2006.01) C12N 15/11 (2006.01) C12N 15/85 (2006.01) C12N 15/86 (2006.01) C12P 19/34 (2006.01) A61K 38/00 (2006.01)
Patent
CA 2455506
The present invention concerns methods and reagents useful in modulating BACE gene expression in a variety of applications, including use in therapeutic, diagnostic, target validation, and genomic discovery applications. Specifically, the invention relates to small nucleic acid molecules, such as short interfering nucleic acid (siNA), short interfering RNA (siRNA), double- stranded RNA (dsRNA), micro-RNA (miRNA), and short hairpin RNA (shRNA) molecules capable of mediating RNA interference (RNAi) against beta-secretase (BACE), amyloid precurson protein (APP), pin-1, presenillin 1 (PS-1) and/or presenillin 2 (PS-2) gene expression and/or activity. The small nucleic acid molecules are useful in the treatment of Alzheimer's disease and any other condition that responds to modulation of BACE, APP, pin-1, PS-1 and/or PS-2 expression or activity.
La présente invention concerne des procédés et des réactifs qui sont utilisés pour moduler l'expression génique de BACE dans une variété d'applications, y compris dans des applications thérapeutiques, diagnostiques, de validation de cibles et de découverte génomique. L'invention se rapporte en particulier à de petites molécules d'acides nucléiques, telles que de petits fragments d'acides nucléiques interférants (siNA), de petits fragments d'ARN interférant (siRNA), de petits fragments d'ARN double brin (dsRNA), des micro-ARN (miRNA), et de petites molécules d'ARN en épingle à cheveux (hairpin) (shRNA) qui sont capables de médier l'interférence par l'ARN (RNAi) dirigée contre l'expression et/ou l'activité génique de la bêta-sécrétase (BACE), la protéine précurseur amyloïde (APP), la pin-1, la preseniline 1 (PS-1) et/ou la preseniline 2 (PS-2). Les petites molécules d'acides nucléiques de l'invention sont utilisées dans le traitement de la maladie d'Alzheimer et de tout autre état répondant à la modulation de l'expression ou de l'activité de BACE, APP, pin-1, PS-1 et/ou PS-2.
Beigelman Leonid
Mcswiggen James
Sirna Therapeutics Inc.
Smart & Biggar
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-2070520