C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/12 (2006.01) A01K 67/027 (2006.01) A61K 31/70 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C07K 14/47 (2006.01) C12N 5/10 (2006.01) C12N 15/85 (2006.01) C12Q 1/68 (2006.01) A61K 38/00 (2006.01)
Patent
CA 2172271
A DNA comprising at least one inactivated hormone responsive element and a nucleic acid sequence encoding a membrane-associated protein is described. Therapeutic compositions and cells including the DNA are also described. Other aspects of the invention include methods of treating subjects having cystic fibrosis which include administering an effective amount of the DNA to subjects having cystic fibrosis such that functional cystic fibrosis transmembrane conductance regulator is produced by the subject at a level which is not detrimental to the subject. The present invention also pertains to a method of introducing the DNA into a cell such that the membrane-associated protein is produced at a level which is not detrimental to the cell and cells produced by this method. Still other aspects of the invention include a method of assaying DNA for the presence or absence of a hormone responsive element in a species in which the hormone responsive element is functional and a method of selectively breeding female transgenic mammals which produce a protein of interest.
L'invention concerne un ADN comprenant au moins un élément réagissant avec une hormone inactivée et une séquence d'acide nucléique codant une protéine associée à une membrane. L'invention traite également de compositions thérapeutiques et de cellules contenant cet ADN. D'autres aspects de la présente invention concernent des procédés pour traiter des sujets présentant une fibrose kystique du pancréas, qui consistent à administrer une quantité efficace de cet ADN à ces sujets, de telle sorte qu'un régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose cystique fonctionnelle est produit par le sujet à un niveau qui ne soit pas préjudiciable pour ce dernier. L'invention a, en outre, pour objet un procédé permettant d'introduire cet ADN dans une cellule de telle sorte que la protéine associée à une membrane est produite à un niveau qui ne soit pas préjudiciable pour la cellule ni pour les cellules produites par ce procédé. D'autres aspects de la présente invention comprennent un procédé pour doser l'ADN afin de détecter la présence ou l'absence d'un élément réagissant avec une hormone dans une espèce dans laquelle l'élément réagissant avec une hormone est fonctionnel, et un procédé pour sélectionner des mammifères transgéniques femelles qui produisent une protéine intéressante.
Cheng Seng Hing
Ditullio Paul
Ebert Karl M.
Meade Harry M.
Smith Alan Edward
Genzyme Corporation
Smart & Biggar
LandOfFree
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