C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 9/10 (2006.01) A61K 31/7088 (2006.01) A61K 38/45 (2006.01) A61K 38/51 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) A61P 7/00 (2006.01) C12N 9/88 (2006.01) A61K 38/00 (2006.01)
Patent
CA 2319096
A method for treatment or prophylaxis of disease caused by deficiency, in a subject, of an enzyme belonging to the heme biosynthetic pathway, the method comprising administering, to the subject, an effective amount of a catalyst which is said enzyme or an enzymatically equivalent part or analogue thereof. The disease is selected from the group consisting of, acute intermittent porphyria (AIP), ALA deficiency porphyria (ADP), Porphyria cutanea tarda (PCT), Hereditary coproporphyria (HCP), Harderoporphyria (HDP), Variegata porphyria (VP), Congenital erythropoietic porphyria (CEP), Erythropoietic protoporphyria (EPP), and Hepatoerythropoietic porphyria (HEP). The catalyst is an enzyme selected from the group consisting of porphobilinogen deaminase (PBGD) ALA dehydratase, Uroporphyrinogendecarboxylase, Coproporphyrinogen oxidase, Coproporphyrinogen oxidise, Protoporphyrinogen oxidase, Uroporphyrinogen III synthase, Ferrochelatase, and Uroporphyrinogen decarboxylase, or an enzymatically equivalent part or analogue thereof. In addition the invention relates to the use of PBGD and to a method of gene therapy.
La présente invention concerne une méthode de traitement ou de prophylaxie de maladies induites, chez un patient, par une déficience d'une enzyme appartenant à la voie biosynthétique des hèmes. Ce procédé consiste à administrer au patient une dose efficace d'un catalyseur constitué de l'enzyme précitée ou une partie ou un analogue équivalent de celle-ci sur le plan enzymatique. Cette maladie est sélectionnée dans le groupe constitué par la porphyrie intermittente aiguë (AIP), la porphyrie déficitaire en ALA (ADP), la porphyrie cutanée tardive (PCT), la coproporphyrie héréditaire (HCP), la harderoporphyrie (HDP), la porphyrie variegata (VP), la porphyrie érythropoïétique congénitale (CEP) et la porphyrie hépatoérythropoïétique (HEP). Le catalyseur est une enzyme sélectionnée dans le groupe constitué par la porphobilinogène désaminase (PBGD) ALA déshydratase, l'uroporphyrinogendécarboxylase, la coproporphyrinogène oxydase, la coproporphyrinogène oxydise, la protoporphyrinogène oxydase, l'uroporphyrinogène III synthase, la ferrochélatase, et l'uroporphyrinogène décarboxylase, ou une partie ou un analogue équivalent de celle-ci sur le plan enzymatique. Par ailleurs, cette invention concerne l'utilisation de la PBGD et une méthode de thérapie génique.
Fogh Jens
Gellerfors Par
Gowling Lafleur Henderson Llp
Hemebiotech A/s
Zymenex A/s
LandOfFree
Method for treating acute intermittent porphyria (aip) and... does not yet have a rating. At this time, there are no reviews or comments for this patent.
If you have personal experience with Method for treating acute intermittent porphyria (aip) and..., we encourage you to share that experience with our LandOfFree.com community. Your opinion is very important and Method for treating acute intermittent porphyria (aip) and... will most certainly appreciate the feedback.
Profile ID: LFCA-PAI-O-1861092