C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/11 (2006.01) A01N 43/04 (2006.01) A61K 47/48 (2006.01) C07H 21/00 (2006.01) C07H 21/02 (2006.01) C07H 21/04 (2006.01) C12P 19/34 (2006.01) A61K 31/713 (2006.01)
Patent
CA 2702028
The present invention provides compositions and methods for inhibiting expression of a target gene in a cell The process comprises introduction of double-stranded tripartite RNAi constructs into the cells and reducing the expression of the corresponding messenger RNA in the cells The constructs, which may be packaged in or delivered as sequestered RNAi constructs, differ from the canonical siRNA in that they comprise a tripartite structure which follows the general formula of having (1) an RNAi core (either native or abbreviated), (2) one or more terminal moieties attached to the RNAi core and optionally (3) a linker between the RNAi core and the terminal moiety Once packaged into sequestration vehicles, the constructs are activated for gene regulation by the application of certain forms of energy
La présente invention concerne des compositions et des méthodes permettant d'inhiber l'expression d'un gène cible dans une cellule. Le procédé consiste à introduire des constructions d'ARNi double brin à structure tripartite dans les cellules et à réduire l'expression de l'ARN messager correspondant dans ces cellules. Les constructions, qui peuvent être encapsulées ou administrées sous forme de constructions d'ARNi séquestrées, diffèrent du petit ARN interférent canonique étant donné qu'elles présentent une structure tripartite dont la formule générale comprend (1) un noyau d'ARNi (natif ou raccourci), (2) une ou plusieurs fractions terminales fixées au noyau d'ARNi, et éventuellement (3) un lieur situé entre le noyau d'ARNi et la fraction terminale. Une fois encapsulées dans des véhicules de séquestration, les constructions sont activées en vue d'une régulation génétique par application de certaines formes d'énergie.
Pavco Pam
Salomon William
Samarsky Dmitry
Usman Nassim
Wagner Rick
Rxi Pharmaceuticals Corp.
Smart & Biggar
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1607414